Môžeme dôverovať predbežným výsledkom klinických štúdií?

S rastúcou dĺžkou života sa neustále zvyšuje počet ľudí, u ktorých sa rozvinú chronické choroby. Všetky tieto stavy - vrátane srdcových chorôb, ochorení obličiek, mŕtvice, rakoviny a cukrovky - aj keď sa NEMôŽÚ VYLIEČIŤ, dajú sa úspešne liečiť. Dostupné terapie však nie sú bez nežiaducich vedľajších účinkov. Čo vysvetľuje obrovský záujem o objavovanie inovatívnych molekúl efektívne a bezpečné pri liečbe chronických chorôb s minimálnymi vedľajšími účinkami.

Výskum vývoja nových liekov a terapií je však mimoriadne zložitý a zložitý z hľadiska času a zdrojov bez záruky úspechu. To však nezabránilo tomu, aby sa počet registrovaných klinických štúdií od roku 2004 do roku 2013 zvýšil sedemkrát.

Fázy klinického skúšania

Cieľom klinických pokusov je vyvinúť liek alebo liečbu, ktorá sa začne ako laboratórny nápad. Keď sa z nápadu stane produkt, je potrebné ho v laboratóriu otestovať na zvieracích modeloch, aby sa overila platnosť koncepcie a identifikovali určité štandardizované kvality novej molekuly, čo môže trvať roky. Následne sa farmaceutická spoločnosť rozhodne začať študovať na ľudských subjektoch.

FÁZA I: nová liečba sa testuje na malej skupine ľudí - zdravých ľuďoch, ktorí sa dobrovoľne zúčastnia štúdie - s cieľom určiť bezpečnú dávku podania a spôsob, akým sa metabolizuje v tele.

FÁZA II: liečba sa ponúka malému počtu ľudských jedincov s ochorením, ktorým je nová liečba určená, aby sa určila bezpečnosť liekov, respektíve aby sa identifikovali vedľajšie účinky, ktoré sa môžu vyskytnúť.

FÁZA III: cieľom je potvrdiť účinnosť a bezpečnosť lieku podávaného oveľa väčšiemu počtu pacientov, niekedy viac ako 1 000. Sledujú sa tak možné vedľajšie účinky a niekedy sa porovnáva „správanie“ novej molekuly s inými bežnými spôsobmi liečby.

FÁZA IV: spočíva v terapeutickom použití pred a po povolení a jeho cieľom je vyhodnotiť účinnosť novej liečby, dlhodobé nežiaduce reakcie a špecifickú farmakokinetiku. Štúdie v tejto fáze sú kontrolovanými klinickými skúškami, ako je fáza III, ktoré sa uskutočňujú v súlade s podmienkami stanovenými v rozhodnutí o registrácii. (1)

Predbežné výsledky klinických štúdií testujúcich nové spôsoby liečby chronických chorôb by mohli byť v porovnaní s údajmi v priebehu štúdie nadhodnotené, uzatvára komplexnú analýzu publikovanú v Mayo Clinic Proceedings. Tento jav je známy ako „Proteus effect“.

Vyšetrovatelia tak po retrospektívnom vyhodnotení poznamenali, že účinky deklarované v počiatočných fázach štúdie boli 2,67-krát významnejšie v porovnaní s tými, ktoré sa pozorovali po pokročení výskumu, ako aj objem poznatkov o pôsobení testovanej terapie.

Do výskumu na prehodnotenie boli zahrnuté stovky článkov publikovaných vo vedeckých časopisoch v top 10 lekárskych publikácií s najvyšším hodnotením. Štúdia sa konkrétne zamerala na 70 metaanalýz publikovaných v rokoch 2007 - 2015.

Záver tejto štúdie neznamená, že predbežné výsledky klinických štúdií sú irelevantné, vyžaduje však opatrnosť pri ich interpretácii. Keď je klinické skúšanie v pokročilejšom štádiu, použité filtre a nahromadené poznatky môžu významne zmeniť pohľad na očakávané účinky a na tie, ktoré sa objavia v počiatočných štádiách..