Prvý liek na liečbu neonatálneho cukrovky u novorodencov a detí, ktorý je blízko schválenia EÚ

Výbor pre humánne lieky (CHMP) Európskej agentúry pre lieky (EMA) odporúča udeliť povolenie na uvedenie lieku glibenclamid (obchodný názov Amglidia) na trh v Európskej únii s indikáciou na liečbu novorodeneckého cukrovky u detí a -născuţi. Glibenklamid sa už používa na liečbu cukrovky typu 2 u dospelých a detí, ale Amglidia je nová receptúra špeciálne navrhnutá na správne podávanie deťom.

Nový vzorec glibenklamidu vzišiel z potreby zmeniť spôsob podávania látky deťom. V súčasnej praxi je zdravotnícky personál a rodičia nútení rozdeliť tablety na menšie kúsky, podľa pokynov lekára, premeniť ich na prášok, zmiešať ich s malým množstvom vody a až potom ich podať dieťaťu perorálne, s striekačka. Uplatňovanie tejto metódy často vedie k chybám na váhe, keď dieťa dostáva príliš vysokú alebo nedostatočnú dávku, čím sa znižuje účinnosť liečby.

Liečivo bude dostupné na trhu ako perorálna suspenzia (0,6 a 6 mg/ml glibenklamidu) a odporúča sa ho podávať iba na odporúčanie lekára so skúsenosťami s liečením novorodeneckého diabetu.

Novorodenecký diabetes, extrémne zriedkavá forma cukrovky, diagnostikovaná počas prvých 6 mesiacov po narodení, môže byť život ohrozujúca kvôli symptómom, ktoré sa vyskytujú pri vysokej hladine cukru v krvi, ako aj riziku diabetickej ketoacidózy, ku ktorej dochádza vtedy, keď telu chýba inzulín a začnú sa vytvárať ketóny. Ako príčiny tohto typu cukrovky bolo identifikovaných niekoľko genetických mutácií.

Nový vzorec funguje tak, že stimuluje uvoľňovanie inzulínu produkovaného v beta bunkách pankreasu v krvi. U väčšiny novorodencov s novorodeneckým diabetom bunky pankreasu produkujú inzulín, ale neuvoľňujú ho do krvi v dôsledku genetických mutácií, ktoré vedú k dysfunkciám ATP kanálov citlivých na draslík.

Amglidia je hybridný liek, variant lieku nazývaného Daonil, ktorý je v Európskej únii schválený od roku 1969. Výhody nového vzorca sú podporené jednak účinnosťou preukázanou účinnou látkou v predchádzajúcich štúdiách a skutočnými klinickými skúsenosťami, jednak výsledkami štúdie NEOGLI. (vykonané na počte 10 pacientov), ktorí to preukázali podávanie Amglidie udržiavalo adekvátnu glykemickú hladinu v porovnaní s podávaním látky metódou, ktorá sa v súčasnosti používa v praxi.

Vzhľadom na to, že toto ochorenie je veľmi zriedkavé, získal liek status lieku na ojedinelé ochorenia. Tento štatút preskúma Výbor EMA pre lieky na ojedinelé ochorenia s cieľom zistiť, či mu výsledky tohto lieku zabezpečujú kontinuitu ako lieku na ojedinelé ochorenia a zaručuje mu 10 rokov exkluzivity na trhu.

Po získaní súhlasu s uvedením na trh sa cena stanoví a uhradí na úrovni každého členského štátu EÚ, pričom sa zohľadní potreba a dostupnosť každého systému zdravotnej starostlivosti.

Viac o najnovších inováciách v liečbe cukrovky sa dozviete v nasledujúcich článkoch: